Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta
02. července 2020
PTC Therapeutics zveřejnila doporučení Evropské lékové agentury ohledně podání Translarny nechodícím chlapcům s DMD v důsledku nonsense mutace. Momentálně je Translarna indikovaná u chodících chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií starších dvou let. PTC zažádala o rozšíření indikace o nechodící chlapce. Žádost projednával Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury a výsledkem projednání bylo bohužel zamítnutí návrhu. Výbor nicméně doporučí lék podávat chlapcům, kteří ho dostávají, i poté, co přestanou chodit (dosud tomu tak nebylo).
Oficiální tisková zpráva je k dispozici zde
Sarepta Therapeutics (firma zabývající se genovou terapií a exon-skippingem pro Duchennovu svalovou dystrofii) oznámila, že podala žádost Americkému úřadu pro kontrolu potravin a léčiv o zrychlené schválení léku Casimersen, který je určen pacientům s mutací vhodnou k exon-skippingu 45. Průběžná analýza klinické studie ukazuje zvýšenou tvorbu dystrofinu zjištěnou metodou western blot. Firma výsledky považuje za velmi slibné a doufá ve zrychlené schválení léku stejně jako např. u Golodirsenu (v prosinci 2019).
Více informací najdete v této tiskové zprávě
Santhera Pharmaceuticals hlásí pokrok v testování Idebenonu a Vamorolonu
Společnost Santhera Pharmaceuticals plně obsadila 3. fázi klinické studie SIDEROS, která sleduje vliv Idebenone na respirační funkce pacientů s DMD užívajících souběžně kortikosteroidy. Aktuální počet zapojených pacientů znamená pro společnost 99% pravděpodobnost detekce vlivu Idebenonu na průběh nemoci. Santhera se proto připravuje na průběžné analýzy studie a v případě dřívějšího průkazu pozitivního vlivu na pacienty bude ve studii ukončeno podávání placeba a proces schvalování léku bude výrazně urychlen.
Santhera také oznámila dokončení prodloužení studie Vamorolonu partnerské firmy ReveraGen. Během tohoto prodloužení byla nasbírána data za 2,5 roku užívání Vamorolonu u 41 chlapců s DMD. Vamorolone se prokázal jako bezpečný a dobře tolerovaný i v nejvyšší podávané dávce 6 mg/kg/den.
Pro více informací čtěte zde:
http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2020-05-20_Sideros_e_finalx.pdf
http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2020-06-02_Vamorolone_LTE_e_final.pdf
Exon Skipping 53
NS Pharma publikovala data klinické studie Viltolarsenu u pacientů s DMD. Jedná se o lék na bázi exon-skippingu 53. Tato druhá fáze studie měla za cíl stanovit vhodné dávkování léku. Zapojilo se 16 pacientů, u všech byla mimo jiné prokázána vyšší tvorba dystrophinu po léčbě. Více informací čtěte zde:
http://www.nspharma.com/pdf/news_release/press_release_NSP20200526.pdf