Přínosy Elevidys u chodících pacientů s DMD

Roche oznamuje nové výsledky studie EMBARK, které prokazují významné a trvalé přínosy Elevidys u chodících jedinců s Duchenneovou svalovou dystrofií (DMD)

Výsledky: Po 2 letech léčby Elevidys byly ve třech klíčových ukazatelích (NSAA, TTR, 10MWR) statisticky významné a klinicky přínosné rozdíly oproti neléčené skupině.
Zlepšení: Funkční rozdíly mezi léčenými a neléčenými jedinci se mezi 1. a 2. rokem po léčbě zvětšily.
Bezpečnost: Nebyla zjištěna žádná nová rizika, bezpečnostní profil zůstává stabilní.

Dne 27. ledna 2025 společnost Roche oznámila pozitivní výsledky druhého roku studie EMBARK, což je globální, randomizovaná, dvojitě zaslepená fáze III studie Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), první schválené genové terapie pro léčbu Duchenneovy svalové dystrofie. Dva roky po léčbě Elevidys byly zaznamenány statisticky významné a klinicky přínosné zlepšení ve třech klíčových ukazatelích motorických funkcí – NSAA, TTR a 10MWR – ve srovnání s předem stanovenou externí neléčenou kontrolní skupinou. Rozdíly mezi pacienty léčenými Elevidys a těmi v kontrolní skupině se mezi prvním a druhým rokem po podání dále zvětšily. Tyto výsledky potvrzují konzistentní a trvalý přínos Elevidys.

Podrobné výsledky druhého roku studie EMBARK budou prezentovány na nadcházejícím lékařském setkání a projednány se zdravotnickými úřady. Roční data z první části studie EMBARK byla zveřejněna v časopise Nature Medicine v říjnu 2024.

"Po dvou letech léčby Elevidys vidíme u těchto chlapců několik trvalých přínosů, což ukazuje na jeho potenciál měnit průběh onemocnění Duchenne," uvedl Levi Garraway, M.D., Ph.D., hlavní lékař a vedoucí globálního vývoje produktů společnosti Roche. „Tyto výsledky, které zahrnují zlepšení při vstávání, chůzi a běhu, představují významný pokrok a plánujeme je co nejrychleji sdílet se zdravotnickými úřady.“

Funkční zlepšení po dvou letech léčby (první část studie):
Jedinci, kteří v první části studie dostali placebo, přešli po 52 týdnech do druhé části a byli léčeni Elevidys. Ačkoliv byli o rok starší než pacienti léčení v první části, zaznamenali podobná zlepšení po 52 týdnech léčby, která svědčí ve prospěch Elevidys.

Funkční zlepšení po jednom roce léčby (druhá část studie):
Vyšetření svalových vzorků u části pacientů po 64 týdnech od léčby ukázalo, že si jejich svaly stále udržují potřebnou bílkovinu (mikro-dystrofin), která pomáhá svalům fungovat. Magnetická rezonance navíc potvrdila, že se jejich svaly nezhoršují tak rychle, což odpovídá zlepšení jejich pohyblivosti.

Schválení Elevidys v různých zemích:
Elevidys je schválen pro pacienty s Duchenne ve věku od 4 let a starší, bez ohledu na jejich schopnost chůze, v USA, Spojených arabských emirátech (UAE), Kataru, Kuvajtu, Bahrajnu a Ománu.

V Brazílii a Izraeli je Elevidys schválen pro léčbu chodících pacientů ve věku 4 až 7 let.

Žádosti o schválení byly také podány Evropské agentuře pro léčivé přípravky (EMA) a regulačním úřadům v Japonsku, Švýcarsku, Singapuru, Hongkongu a Saúdské Arábii.

V roce 2019 Roche uzavřela globální spolupráci se společností Sarepta Therapeutics, Inc. na komercializaci Elevidys mimo USA.

Odkaz na originál článku: https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2025-01-27