Články
Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem
Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem, Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) poskytl léku Casimersen, který cílí na pacienty s mutacemi vhodnými pro exon-skipping 45, status prioritního zhodnocení.
Zrychlené schválení léku Viltepso
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil zrychlené schválení léku Viltolarsen (Viltepso) firmy NS Pharma.
Potravinové doplňky u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Základním pravidlem zdravotnictví je „primum non nocere” = především neublížit. Přínos léčby by vždy měl být vyšší než rizika a bezpečnost by měla být vždy na prvním místě. A tato pravidla se netýkají pouze léků a různých druhů léčebných metod, ale týkají se všech látek, které ovlivňují naše zdraví.
Psycho-rehabilitační pobyt - týdenní "Dámská jízda" 2020
Bude, nebo nebude? Bylo to velmi napínavé. Doufali jsme, věřili jsme, ale nevěděli jsme, jaká budou nebo nebudou karanténní opatření v létě. Jsme moc rádi, že se to nakonec povedlo a Dámská jízda 2020 byla.
Microdystrofinová genová terapie získala slibný status
Farmaceutická firma Sarepta Therapeutics, jedna ze tří společností věnující se genové terapii pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, vydala prohlášení, že pro svou microdystrofinovou genovou terapii získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast track designation
Křížem krážem s dystrofikem
Zapojte se do naší letní výzvy Křížem krážem s dystrofikem a podpořte lidi se svalovou dystrofií, kteří ve svém životě musí překonávat bezpočet bariér.
Grant na imunitní komplikace genové terapie
Duchenne UK poskytne grant v hodnotě 500 000 liber na řešení imunitních komplikací genové terapie.
Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta
Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta
Školení asistentů
Velmi dbáme na to, abychom měli plně proškolené asistenty. Tak jsme si pro ně i letos připravili školení. Zúčastnili se ho jak naši stálí asistenti, tak nováčci.
Studie genové terapie u pacientů s X vázanou myotubulární myopatií pozastavena vzhledem k tragickému průběhu u dvou pacientů
Dva pacienti zapojení v klinické studii ASPIRO firmy Audentes Therapeutics po podání genové terapie zemřeli.